GC녹십자는 지난달 28일 식품의약품안전처에 소아 희귀간질환 치료제 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 신약품목허가(NDA)를 신청했다고 2일 공시했다.

‘마라릭시뱃’은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환인 ‘알라질 증후군(ALGS)’ 치료제다. ALGS는 현재 간이식이 유일한 치료법이다.

GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 ‘마라릭시뱃’의 국내 독점 개발·상용화를 위한 라이선스 계약을 체결했다.

‘마라릭시뱃’은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정받아 지난해 9월 ALGS의 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 품목 허가 승인을 받았다.

미럼은 유럽의약품청(EMA)에도 같은 적응증오로 품목허가를 제출했다.

이와 함께 ‘진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)’과 ‘담도 폐쇄증(BA)’ 등 ALGS 외 적응증에 대한 미국·유럽 내 허가 절차와 임상도 진행 중이다.

GC녹십자는 이번 ALGS를 시작으로 총 3가지 적응증에 대한 국내 품목허가승인절차를 추진한다는 계획이다.

GC녹십자는 “마라릭시뱃은 희귀간질환 시장에서 국내 유일한 신약으로 고통 받는 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

[신아일보] 김소희 기자

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