GC녹십자는 미국 미럼 파마슈티컬스와 소아 희귀간질환 신약인 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 개발·상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 28일 밝혔다.

미럼은 현재 마라릭시뱃의 ‘알라질 증후군(ALGS)’, ‘진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC)’, ‘담도 폐쇄증(BA)’ 적응증에 대한 미국·유럽 허가 절차와 임상을 진행하고 있다. 이 중 ‘ALGS’과 ‘BA’ 적응증은 현재 간이식 외 허가된 치료제가 없다.

마라릭시뱃은 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1세 이상 ‘ALGS’ 환자의 소양증(pruritus)에 대한 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정을 받아 올해 1월 품목 허가를 신청했다.

‘PFIC type2’ 적응증에 대해서도 유럽에서 품목 허가 절차를 진행 중이다. ‘BA’ 적응증은 현재 글로벌 임상 2상 단계다.

GC녹십자는 내년 ‘ALGS’를 시작으로 3가지 적응증에 대한 순차적인 국내 승인을 예상하고 있다.

허은철 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것”이라며 “국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.

[신아일보] 김소희 기자

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