메드팩토(대표 김성진)는 전이성 위선암 치료 목적인 백토서팁과 파클리탁셀의 병용요법에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 29일 밝혔다.

메드팩토는 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 임상시험 보조금 지원과 세금 감면, 판매허가 심사비용 면제 등의 혜택을 받게 된다. 또 품목허가 승인 시 7년간의 미국 시장을 독점할 수 있다.

이에 따라 메드팩토는 백토서팁과 파클리탁셀의 병용요법에 대한 상용화에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다. 메드팩토는 현재 백토서팁과 파클리탁셀 병용투여에 대한 임상 2a상을 진행 중이다.

백토서팁은 면역항암제의 치료효과를 저해하는 형질전환증식인자 TGF-β의 신호 전달을 억제하는 신약후보물질이다.

특히, 백토서팁은 면역세포가 암세포를 공격할 수 있도록 종양미세환경을 조절하는 역할을 하며, 암 줄기세포 생성과 종양의 혈관 생성을 억제해 항암제의 내성 문제를 해결하고 암세포의 사멸을 유도해 단독사용과 병용요법에서 우수한 치료효과를 보이고 있다.

메드팩토는 최근 유럽종양학회(ESMO)에서 백토서팁과 파클리탁셀 병용요법에 대한 1b상 초기 결과를 공유하며 안전성을 입증했다.

현재 위암 환자에게 처방되는 파클리탁셀 단독투여 시 무진행생존기간(PFS)이 2.9개월로, 사이람자와 병용투여 시 4.4개월로 개선효과를 보였으나 차세대 치료제는 꾸준히 요구되고 있는 상황이다.

메드팩토는 1b상 초기결과에서 백토서팁과 파클리탁셀 병용요법 PFS 중앙값이 5.5개월을 기록하는 등 유의미한 데이터를 확보했다.

메드팩토 관계자는 “안전성과 예비 효과 탐색 목적인 1b상에서 고무적인 무진행생존율을 기록하는 등 현재 2a상도 순조롭게 진행 중”이라며 “이번 희귀의약품지정에 따라 백토서팁의 시장가치가 높아질 것으로 기대된다”고 말했다.

[신아일보] 김소희 기자

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