소규모 그룹서 통증 감소 효과 유의미한 결과 도출
2021년 판매허가신청…장기임상으로 재생효과 증명
헬릭스미스가 ‘당뇨병성 신경병증(DPN)’ 치료제 ‘VM202(물질명 엔젠시스)’ 임상 3-1B상에서 얻은 긍정적인 결과를 바탕으로 임상의 약물 혼용 여파를 극복한다는 방침이다.
헬릭스미스는 지난 8일 서울 여의도 NH투자증권 본사에서 통증성 DPN(WM202-DPN)에 대한 임상 3-1B상 결과 설명회를 열고, 12개월 안정성과 유효성 지표를 입증하는 데 성공했다고 밝혔다.
이번 임상 결과 발표는 임상 환자에게 제공한 플라시보(가짜 약)와 신약치료물질이 혼용된 임상 오염 사태 이후 2주 만에 나온 결과라, 반전의 계기를 마련할 수 있을 전망이다.
앞서 헬릭스미스는 지난달 24일 “임상 3-1상 유효성 결과 검토 중 약물학적 동등성 평가시험 데이터에서 중대한 결함이 발견됐다”며 “일부 위약군 환자의 혈액 샘플에서 VM202가 검출됐고 일부 VM202군의 환자에선 VM202 DNA의 양이 기대치보다 매우 낮게 나와 위약군과 VM202의 혼용 가능성을 보였다”고 밝혔다.
이번 임상은 기존 3-1상에 참여했던 DPN 환자 가운데 참여 의사를 밝힌 101명을 대상으로 진행됐다. 임상 기간은 3-1상보다 3개월 늘어난 12개월이었다. 헬릭스미스는 VM202 첫 투여 이후 12개월 시점에서의 안전성과 유효성을 조사하는 데 목표를 두고 임상을 지속했다.
임상 결과 안전성 측면에선 VM202와 플라시보군 간 이상반응(AE)의 빈도와 정도에 차이가 없었다는 게 헬릭스미스 측 설명이다. 아울러 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않은 것으로 나타났다.
유효성 측면에선 플라시보 투약 대비 통증 차이를 뜻하는 델타(Δ)값이 6개월 1.1, 9개월 0.9, 12개월 0.9로 나타났다.
특히 DPN 약물인 가바펜틴(뉴런틴)과 프리가발린(리리카)을 복용하지 않은 환자 53명의 통증 감소 효과에선 Δ값이 각각 6개월 1.3, 9개월 1.2, 12개월 1.5로 확인됐다.
헬릭스미스는 이 정도 규모의 집단에선 약효가 명확하지 않으면 통계적 유의미성을 발견하기 어려운데, 임상 2상 데이터를 재현했을 뿐 아니라 더 좋은 결과가 나왔다는 데 의미가 있다고 설명했다.
헬릭스미스는 또 이번 임상 결과로 재생의약 잠재력도 확인했다고 부연했다.
VM202는 약물 투여 후 3일이 지나면 인체에서 99.9999% 이상 없어지며, 유전자발현 기간도 2주에 불과하다. 헬릭스미스는 이 같은 조건에서도 효과가 8개월 이상 지속했다면서 VM202가 손상된 신경을 재생해 통증성 신경병증을 근본적으로 치료할 수 있다는 증거라고 강조했다.
헬릭스미스는 올해 연말 미국 식품의약국(FDA)과의 미팅을 거쳐 후속 임상 3상을 진행하고, 오는 2021년 하반기 판매허가 신청(BLA)을 낸다는 방침이다. 아울러 재생효과를 증명하기 위한 최대 18개월간의 장기 임상을 진행할 계획이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 “이번 임상에서 유의미한 결과가 확인돼 BLA 시점도 예상보다 빨라질 수 있게 됐다”며 “이번 결과를 바탕으로 후속 임상 3상을 잘 설계하고 철저히 관리해 뛰어난 결과가 나올 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.
